Abstracts

Gentherapie: beloftes en belemmeringen

Prof. dr. M. (Marianne) de Visser, lid Dagelijks bestuur COGEM, Emeritus Hoogleraar Neuromusculaire Ziekten, Universiteit van Amsterdam

Gentherapie is een grote medische doorbraak voor mensen met ernstige ziekten. Ziekten die gepaard gaan met grote ziektelast en vaak een verkorte levensverwachting kunnen met gentherapie worden genezen. Naar verwachting zal het aantal gentherapieën exponentieel stijgen, vooral ook door toepassing bij niet-erfelijke aandoeningen, zoals kanker of auto-immuunziekten. Maar pionieren komt ook met uitdagingen. Behandeling met virale vectoren is niet zonder complicaties. En over effectiviteit en veiligheid op de langere termijn is nog weinig bekend. Een andere belemmering is de kostprijs van gentherapie. Het aantal gentherapieën is momenteel nog bescheiden en vooral bestemd voor patiënten met zeldzame ziekten. Wanneer het aantal indicaties zich uitbreidt naar frequent voorkomende vormen van kanker, de ziekte van Alzheimer of Parkinson, zal het toch al hoge en steeds toenemende zorgbudget onder grote druk komen te staan. De toelating tot het basispakket kent een vaste route van beoordeling van de kosteneffectiviteit na toelating op de Europese markt en in de regel ook prijsonderhandelingen om voor vergoeding in aanmerking te komen. Dit vaak langdurige traject kan ertoe leiden dat patiënten langer moeten wachten op een voor hen soms urgente therapie. Bij het maken van keuzes voor vergoeding spelen ethische vragen. In een recent uitgebracht Signalement van COGEM worden alternatieve instrumenten besproken die de overheid zou kunnen toepassen om deze soms levensreddende zorg beschikbaar te kunnen stellen en de dilemma’s daarbij.

In deze voordracht worden de successen en uitdagingen van gentherapie toegelicht. 

Biotechnologie in een fragmenterende wereldorde. Noodzaak tot meer besef van geopolitieke dynamiek

Prof. mr. J.E.J. (Corien) Prins, Voorzitter Wetenschappelijke Raad voor het Regeringsbeleid (WRR), Hoogleraar Recht en Informatisering, Tilburg Law School, Tilburg University

Ook de biotechnologie ontsnapt niet aan de effecten van de toenemende geopolitieke spanningen. Overduidelijk laten landen hun macht inmiddels weer gelden via militaire middelen en allerlei pogingen om economisch en financieel overwicht op rivalen te krijgen. Maar er is meer aan de hand. In aanvulling neemt machtsuitoefening door landen toe op een diversiteit aan terreinen die tot voor kort goeddeels buiten de geopolitiek bleven, waaronder dat van de biotechnologie. Activiteiten die voorheen als puur economisch of maatschappelijk werden beschouwd worden steeds meer de geopolitiek in getrokken. Bekende voorbeelden zijn inmiddels energie (gas uit Rusland), informatietechnologie (machines van ASML), infrastructuur (kabels op de zeebodem) en de toenemende zorgen over de kennisveiligheid bij Nederlandse universiteiten en bedrijven. In haar lezing zal Corien Prins toelichten dat ook op het terrein van de biotechnologie de wereld turbulenter en grimmiger is geworden, met geheel nieuwe verhoudingen, afhankelijkheden en spanningen tot gevolg. Veel meer dan momenteel het geval is, hebben partijen in ons land zich op deze nieuwe realiteit voor te bereiden.